Китайские ученые впервые проверили генную терапию на "живом" человеке

Китайские молекулярные биологи отчитались о первом в мире успешном применении новейшего геномного редактора CRISPR/Cas9 для лечения рака легких, перепрограммировав иммунные клетки пациента, сообщает новостная служба журнала Nature. "Наши опыты должны были начаться в августе, однако модификация клеток потребовала больше времени, чем мы ожидали, а потом у нас в Китае наступили национальные октябрьские праздники, что еще отодвинуло время проведения экспериментов. В целом, опыты прошли успешно, и наш доброволец скоро получит вторую инъекцию генетически модифицированных клеток", — заявил Лу Ю (Lu You) из госпиталя университета провинции Сычуань в Чэнду (Китай). В июле этого года научная команда Ю получила разрешение от регулирующих органов КНР на проведение первых в мире экспериментов с участием добровольцев, в рамках которых ученые попытаются вылечить неизлечимые формы рака легких при помощи иммунных клеток, которые будут превращены в неудержимых "киллеров" благодаря перспективному геномному редактору CRISPR/Cas9. Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью. Как объясняет Ю, поведением иммунных клеток во многом управляет ген PD-1, ограничивающий их "агрессивность" и не дающий им атаковать здоровые клетки. Относительно недавно другая группа биологов выяснила, что удаление или отключение этого гена делает иммунные клетки более склонными атаковать раковые опухоли и уничтожать их изнутри, что уже было использовано для борьбы с раком в организме мышей и других животных. По словам Ю, в конце октября его команде удалось успешно реализовать эту идею, модифицировать геномы Т-клеток и ввести их назад в организм добровольца. Сейчас ученые наблюдают за его здоровьем и готовятся к еще одной инъекции "ГМО"-клеток в кровоток, после чего они будут на протяжении шести месяцев следить за здоровьем участника опытов. Если все пройдет удачно, то к эксперименту подключится еще девять добровольцев, который пройдут от двух до четырех таких процедур.