В США одобрили лекарство на основе технологии редактирования генов CRISPR

В США одобрили препарат Casgevy, работающий на системе редактирования генов CRISPR. Об этом говорится в сообщении Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

Препарат будет применяться для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. В США от этой наследственной патологии страдают около 100 тысяч человек.

Основной проблемой при серповидноклеточной анемии является мутация гемоглобина - белка, содержащегося в эритроцитах, который доставляет кислород к тканям организма. Эта мутация приводит к тому, что эритроциты приобретают форму полумесяца или серпа. Они ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильной боли и повреждению органов. В результате это может привести к инвалидности или ранней смерти пациента.

Раскрыта болезнь, которая поразит полмиллиарда человек к 2050 году

Благодаря этой технологии CRISPR, которая получила название "генетических ножниц", появляется возможность точно редактировать (удалять, добавлять или заменять) ДНК. Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируются обратно пациенту, где они прикрепляются и размножаются в костном мозге, увеличивая выработку фетального гемоглобина, который облегчает доставку кислорода.

В публикации FDA говорится, что генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых нынешние возможности лечения ограничены.

США стали второй страной в мире, одобрившей этот способ лечения. Ранее этот препарат был разрешен в Великобритании.