Генетики нашли способ лечения миодистрофии методом редактирования генов

Немецкие учёные применили метод редактирования генов CRISPR при лечении от дистрофии подопытных свиней. Опыт удался, теперь специалисты рассчитывают на проведение клинических испытаний на людях. Речь идёт о миодистрофии Дюшенна, которая обусловлена генетическими мутациями. Люди с этим заболеванием к пяти годам испытывают слабость, к 12 — перестают ходить. К том уже, они редко доживают до 30 лет. Так как заболевание является генетическим, учёные пытаются справиться с ним путём редактирования генов. Научная статья с результатами исследования опубликована в журнале Nature Medicine. При помощи технологии CRISPR учёные «откорректировали» дефектный ген дистрофина, в результате чего организм свиней стал вырабатывать необходимые белки. Новые белки оказались короче обычных, но функционировали хорошо и были стабильными. У свиней наблюдалось улучшение мышечной функции, увеличение продолжительности жизни. Вмешательство уменьшило вероятность развития аритмии. Этот вид лечения отличается от других тем, что позволяет избежать кратковременного эффекта. Ранее NEWS.ru сообщал, что гарвардский биолог Джордж Чёрч работает над приложением для знакомств, которое будет подбирать лучшие пары на основе генетических данных. Это позволит избавить человечество от наследственных болезней, считает учёный.