Ранняя диагностика редких заболеваний важна для пациентов

О перспективах этого сотрудничества, о планах дальнейшего развития производства в России в рамках Ярославского фармацевтического кластера "Российской газете" рассказала президент компании "Такеда Россия" Елена Карташева.

Елена, расскажите, пожалуйста, с какой программой компания Такеда приехала на форум?

Наша программа полностью отражает фокус "Такеда" на развитие медицины редких заболеваний. Сегодня мы планируем подписать два соглашения. Первое - Соглашение с Ярославской областью о реализации инвестиционной программы по расширению локализации инновационных лекарственных препаратов в России

Второе - Соглашение о намерениях с компанией Фармимэкс, одним из ведущих российских поставщиков субстанций и готовых препаратов для лечения тяжёлых заболеваний, о совместной программе по развитию диагностики орфанных заболеваний в регионах России. Это позволит пациентам с редкими заболеваниями вовремя начать лечение и избежать тяжелых осложнений а, в некоторых случаях, инвалидности.

Какие еще инициативы включает это Соглашение?

Начиная с этого года мы планируем провести в пяти пилотных регионах РФ скрининговые исследования, направленные на выявление пациентов с болезнью Фабри, болезнью Гоше и синдромом Хантера. Исследования помогут спрогнозировать потребность регионов РФ в лекарственных препаратах для оказания своевременной терапевтической помощи пациентам.

Другая важная задача нашего проекта - сформировать орфанную настороженность во врачебном сообществе, чтобы при нетипичном сочетании симптомов или орфанной патологии в семейном анамнезе к диагностике подключались специалисты-генетики.

С этой целью мы планируем совместно проводить программы повышения осведомленности врачей о редких заболеваниях, в том числе, в области диагностики гемофилии. Такой подход поможет выявлять редкие заболевания на самых ранних стадиях и оказывать пациентам эффективную помощь.

В рамках форума компания Такеда планирует подписать Соглашение с Ярославским регионом. Расскажите, пожалуйста, немного о нем.

С правительством Ярославской области мы планируем подписать Соглашение, в рамках которого будем реализовывать инвестиционную программу по расширению локализации производства инновационных лекарственных средств на заводе "Такеда" в Ярославле. Ориентировочная сумма инвестиций составит 2,3 миллиарда рублей. Проект рассчитан на шесть лет и завершится в декабре 2027 года.

Инвестиционная программа будет способствовать переносу инновационных технологий и массовому выпуску препаратов в России. Программа также будет содействовать экономическому развитию Ярославской области.

Компания Такеда ставит перед собой задачу повышать доступность инновационной терапии для пациентов, и мы уверены в том, что локализация производства является большим шагом в этом направлении.

Есть ли у компании уже завершенные проекты по локализации?

Безусловно. В апреле этого года мы запустили производство орфанного инновационного препарата для пациентов с множественной миеломой на нашем заводе в Ярославле. Объем инвестиций в этот проект составил 590 миллионов рублей, а производственные мощности способны удовлетворить потребность России и стран ЕАЭС в этом препарате. Отдельно хочется отметить тот факт, что комиссия Министерства здравоохранения по формированию лекарственных перечней рекомендовала его ко включению в программу высокозатратных нозологий.

Еще два препарата были локализованы на производственных площадках наших партнеров. Это препарат для лечения лимфомы Ходжкина и препарат для пациентов с гемофилией А. В данный момент на нашем заводе в Ярославле ведется работа по локализации еще трех препаратов и несколько проектов по локализации находятся на стадии рассмотрения.

Почему, на Ваш взгляд, важно развивать медицину редких заболеваний?

Благодаря открытиям в области генетики и инновационной медицине мы научились контролировать заболевания, которые совсем недавно считались смертельными. Если в начале 20 века продолжительность жизни пациентов с гемофилией не превышала 13 лет, то сегодня, благодаря современному лечению, она не отличается от средней продолжительности жизни обычных людей.

Инновационная терапия позволяет пациентам с редкими заболеваниями вести полноценную, активную жизнь. Поэтому важно продолжать исследования редких заболеваний, вести разработку новых препаратов и повышать их доступность для пациентов.

Какие еще инициативы реализует Такеда, помимо программ раннего скрининга и локализации производства, для развития медицины редких заболеваний?

Благополучие пациентов имеет для Такеда первостепенное значение. Компания стремится создавать продукты для пациентов с такими заболеваниями, для которых на сегодняшний день существует мало вариантов лечения или не существует терапии вообще.

На глобальном уровне компания активно сотрудничает с передовыми биотехнологическими и научными исследовательскими центрами. В данный момент у нас в работе около 200 научно-исследовательских проектов . Более 40 высокопотенциальных молекул находятся на разных стадиях исследований, 12 из них представляют собой лекарственные средства, потенциально лучшие или первые в своем классе. Ежегодно "Такеда" инвестирует в исследования и разработки 4,5 миллиарда долларов.

В России мы сейчас одновременно проводим более 30 инновационных исследований в ключевых терапевтических областях совместно с ведущими медицинскими центрами. Мы поддерживаем усилия государства, направленные на реализацию программ ранней диагностики редких заболеваний в России и приветствуем создание фонда "Круг добра", который поможет маленьким пациентам с орфанными заболеваниями получить необходимую им терапию.

Мы также сотрудничаем с ведущими российскими лабораториями в области диагностики ряда редких болезней и реализуем программы раннего доступа пациентов к нашим препаратам. К примеру, в 2020 году в рамках программ раннего доступа в области лечения рака легкого и синдрома короткой кишки, несколько десятков пациентов получили новейшие препараты компании еще до их регистрации на российском рынке.

Мы верим в то, что объединяя усилия государства, медицинского сообщества, пациентских организаций и производителей, можно создать условия для развития пациент-ориентированного здравоохранения в нашей стране.