Ещё

Найден подходящий вид лечения болезни Хантингтона 

Фото: Индикатор
Ученые из Амстердамского университета и Каролинского института сравнили разные способы РНК-интерференции как потенциальные в борьбе с болезнью Хантингтона, и выбрали самый подходящий. С текстом научной статьи можно ознакомиться в журнале Translational Neurodegeneration.
Болезнь Хантингтона, или хорея Хантингтона — наследственная патология нервной системы, из-за которой у человека (чаще всего в 30-50 лет) начинают гибнуть нервные клетки. Пациенты совершают резкие некоординированные движения, у них развиваются психические расстройства, а затем кора головного мозга атрофируется. Вызывает это заболевание нарушение в структуре гена, кодирующего белок хантингтин. Он расположен на 4-й хромосоме, и его функции неизвестны. Однако ученые давно установили, что в этом гене всегда есть участок, содержащий несколько повторов последовательности цитозин-аденин-гуанин. Если этих повторов больше 36, развивается заболевание.
Поскольку «мишень» в геноме известна, ученые ищут способы лечения. Существуют методики прямого редактирования генома, например, CRISPR/Cas9. Однако есть и способы подавления работы гена без изменения его последовательности «букв» — нуклеотидов. Один из них — РНК-интерференция. Этот метод основан на работе различных РНК — промежуточных молекул, которые помогают синтезировать белок, потому что сама ДНК не выходит из ядра клетки. При РНК-интерференции работа гена подавляется на одной из стадий производства с него белка. Подавление синтеза белка называется «сайленсинг», поэтому РНК-интерференция буквально «заставляет замолчать» гены.
Большинство исследований РНК-интерференции касаются одного из ее видов, при котором используются малые интерферирующие РНК. В отличие от нормальных РНК, такие молекулы двуцепочечные. Ученые же предложили обратить внимание на другие последовательности — shRNA, или короткие РНК, образующие шпильки. Название возникло потому, что такие молекулы сложены пополам и на месте сгиба у них образуется небольшой кружок, который делает их похожими на булавку.
Ученые пришли к выводу, что использование shRNA — самый перспективный путь в борьбе с хореей Хантингтона, так как эти молекулы дольше работают в клетке (до трех лет) и реже приводят к сайленсингу других генов по ошибке. По мнению авторов статьи, лучше всего использовать их против хронических заболеваний, тогда как для обострений больше подойдут малые интерферирующие РНК.
Комментарии
Читайте также
Новости партнеров
Больше видео