Лекарство от болезни Хантингтона испытывают на людях

В Канаде начинаются испытания на людях лекарства для лечения болезни Хантингтона. Это первый препарат, созданный для борьбы с пока что неизлечимым заболеванием нервной системы, имеющим генетическую природу. Теоретически способное обратить вспять развитие болезни Хантингтона лекарство начали испытывать на людях. Данный препарат оказался успешным во время клинических испытаний на мышах и обезьянах. Лекарство под названием IONIS-HTTRx заглушает ген, отвечающий за производство белка, который приводит к развитию симптомов тяжелейшего генетического заболевания нервной системы. Болезнь Хантингтона является наследственной, она поражает нервные клетки мозга. От этого неизлечимого недуга страдает около 10 000 россиян. Он вызывает неконтролируемые движения, потерю интеллектуальных способностей, эмоциональные проблемы и раннюю смерть. Теперь исследователи из Университета Британской Колумбии доказали, что теоретически можно не только остановить развитие болезни, но и пустить ее вспять. Недуг вызывается мутацией HTT гена, и у всех обладателей данного изъяна обязательно развиваются симптомы болезни. Исследователи пытаются создать лекарство, которое действовало был в качестве диммер переключателя, заглушая ген, чтобы он более не производил белок, вызывающий повреждения мозга. Когда ученые испытали IONIS-HTTRx на мышах с болезнью, их моторные функции улучшились в течение месяца, А через два месяца здоровье грызунов восстановилось до нормы. У обезьян лекарство сократило производство белка НТТ в нервной системе на 50%. Препарат доставляется в спинномозговую жидкость посредством люмбальных инъекций, так как десенсибилизирующие лекарства не пересекают гематоэнцефалический барьер - щит, не пропускающий токсины в мозг. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)